Stwardnienie rozsiane: wszystko, co musisz wiedzieć o badaniach klinicznych

Odtwórz film, aby dowiedzieć się więcej:

1. Czym jest stwardnienie rozsiane?

Stwardnienie rozsiane to przewlekła choroba zapalna ośrodkowego układu nerwowego, w której dochodzi do zniszczenia struktur nerwowych. Zgodnie z definicją stwardnienia rozsianego, w ośrodkowym układzie nerwowym tworzą się liczne ogniska zapalne. Termin stwardnienie odnosi się do pogrubienia lub utwardzenia tkanki dotkniętej chorobą.

Stwardnienie rozsiane (SM) jest chorobą autoimmunologiczną. Oznacza to, że komórki obronne układu odpornościowego atakują własne tkanki organizmu. Powodem tego jest nieprawidłowe działanie układu odpornościowego, który w przypadku SM zakłóca pracę ośrodkowego układu nerwowego. Komórki obronne wywołują stan zapalny w komórkach nerwowych, zwłaszcza we włóknach nerwowych. W wyniku tego sygnały nerwowe nie mogą być już prawidłowo przekazywane. Prowadzi to do uszkodzeń nerwów, które objawiają się bólem, paraliżem i dysfunkcją ciała. Choroba często postępuje etapami.

Stwardnienie rozsiane w statystykach

W Europie Środkowej stwardnienie rozsiane jest najbardziej rozpowszechnioną chorobą zapalną ośrodkowego układu nerwowego. Kobiety cierpią na to schorzenie średnio dwa razy częściej niż mężczyźni. Choroba rozwija się zwykle między 20 a 40 rokiem życia.

Średnia długość życia

Według obecnych badań, nie ma lekarstwa na stwardnienie rozsiane. Jednak średnia długość życia chorych na SM wynosi od 74 lat dla mężczyzn do 79 lat dla kobiet. Oznacza to, że średnia długość życia pacjentów cierpiących na stwardnienie rozsiane jest tylko minimalnie niższa niż osób zdrowych.

2. Jakie są typowe objawy stwardnienia rozsianego?

U chorych na SM może występować szeroki zakres objawów. Wczesne oznaki obejmują zaburzenia czucia, zaburzenia widzenia i paraliż różnych grup mięśni.

Objawy stwardnienia rozsianego w skrócie:

• Zaburzenia widzenia
• Zaburzenia czucia na skórze (zaburzenia wrażliwości), takie jak mrowienie lub drętwienie
• Skurczowe, bolesne porażenie (spastyczność), zwłaszcza w nogach
• Zaburzenia koordynacji ruchowej (ataksje)
• Zaburzenia w opróżnianiu pęcherza i/lub jelit
• Zaburzenia połykania
• Mimowolne, rytmiczne drżenie części ciała podczas świadomych ruchów (drżenie zamiarowe)
• Mimowolne drżenie oczu (oczopląs)
• Dysfunkcje seksualne, takie jak problemy z wytryskiem i impotencja u mężczyzn, problemy z orgazmem u kobiet, utrata libido u obu płci

Dodatkowo często występują następujące dolegliwości:

• Niewyraźna mowa
• Zmniejszona uwaga, zaburzona pamięć krótkotrwała
• Ból, np. ból głowy, ból nerwów, ból pleców
• Słabość i szybkie męczenie się
• Zawroty głowy
• Depresyjny nastrój

Diagnoza: stwardnienie rozsiane

Przy pierwszym podejrzeniu stwardnienia rozsianego należy jak najszybciej podjąć kroki majace na celu zdiagnozowanie choroby. Oprócz objawów i historii choroby, badanie neurologiczne oraz analizy krwi i płynu mózgowo-rdzeniowego umożliwiają postawienie ostatecznej diagnozy.

3. Jakie są różne rodzaje stwardnienia rozsianego?

Postacie stwardnienia rozsianego wyróżnia się na podstawie przebiegu choroby. Występują trzy fenotypy kliniczne:

Złośliwe lub łagodne stwardnienie rozsiane

Dodatkowo, rozróżnia się, czy choroba SM ma charakter łagodny czy złośliwy. Łagodny przebieg SM występuje, jeśli po dziesięcioletnim okresie trwania choroby można wykazać wynik EDSS (stopień niepełnosprawności) mniejszy niż 3. Złośliwy przebieg choroby jest bardzo rzadki. Szczególnie dotknięci chorobą są bardzo młodzi pacjenci, którzy często mają bardzo krótki przewidywany czas życia, wynoszący kilka tygodni lub miesięcy.

4. Jakie są możliwe przyczyny stwardnienia rozsianego?

Na ten moment nie jest jeszcze wiadomo, jakie przyczyny są odpowiedzialne za rozwój SM. Przypuszcza się, że stwardnienie rozsiane rozwija się w wyniku interakcji czynników genetycznych i środowiskowych.

Podejrzewa się następujące czynniki ryzyka:

• Niedobór witaminy D
• Infekcje wirusowe (np. wirus Epsteina-Barr, odra, opryszczka)
• Palenie papierosów
• Zbyt mała ilość bakterii we florze jelitowej (mikrobiota)
• Zwiększone spożycie soli

5. Obecne możliwości leczenia stwardnienia rozsianego

Według obecnego stanu badań, stwardnienie rozsiane leczy się za pomocą:

• kortyzonu
• immunoterapeutyków
• leczenia objawowe

Terapia ciągowa

Terapia ta zwalcza chorobę w postaci ostrego leczenia ataków SM za pomocą glikokortykoidów (kortyzonu). Gdy tylko pojawi się nawrót choroby, pacjenci otrzymują kortyzon, który hamuje ostry proces zapalny. Terapia jest podawana doustnie lub dożylnie.

W szczególnie agresywnych nawrotach można przeprowadzić płukanie krwi SM (plazmaferezę). Dzięki temu z krwi usuwane są określone przeciwciała. Procedura ta jest podobna do dializy w przypadku ciężkiej choroby nerek.

Leki kontrolujące układ odpornościowy (terapia podstawowa)

Choroba może być również leczona poprzez długotrwałe przyjmowanie niektórych leków na stwardnienie rozsiane (immunoterapeutyków). Leki te mają na celu uniemożliwienie układowi odpornościowemu atakowania osłonek komórek nerwowych. W ten sposób mogą one zmniejszyć częstotliwość nawrotów choroby.

Nie można z całą pewnością przewidzieć, jak rozwinie się SM bez terapii podstawowej. Lekarze zalecają więc osobom znajdującym się na samym początku choroby przyjmowanie leków, które mogą zmniejszyć objawy i pozytywnie wpłynąć na jej przebieg.

Leczenie objawowe

Różne objawy towarzyszące stwardnieniu rozsianemu mogą być leczone za pomocą różnych środków i leków. Należą do nich:

• Środki zwiotczające mięśnie na skurcze mięśni
• Leki przeciwpadaczkowe na ból związany z nerwami
• Beta-blokery na drżenie
• Leki przeciwdepresyjne na depresję
• Leki na nietrzymanie moczu

Procedura rehabilitacyjna

Indywidualne działania rehabilitacyjne są zaprojektowane tak, aby pomóc pacjentom z SM utrzymać ich sprawność i wspierać ich niezależność. Celem jest powrót do ich życia zawodowego i społecznego.

Na przykład, fizjoterapia może być stosowana w celu poprawy zaburzeń ruchu. Terapia mowy może zmniejszyć trudności w mówieniu i połykaniu. Psychoterapia może pomóc w problemach psychologicznych

6. Aktualny stan badań nad stwardnieniem rozsianym

Naukowcy stale poszukują leków i nowych możliwości leczenia SM, które sprawią, że choroba będzie jeszcze bardziej tolerowana i bezpieczna. Przede wszystkim skupiają się na tym, aby choroba i leczenie bardziej odpowiadały codziennemu życiu, tak aby pacjenci byli ograniczeni w jak najmniejszym stopniu. Nowe badania nad stwardnieniem rozsianym dotyczą więc innowacyjnych podejść neuroimmunologicznych.

Nowe badanie przeprowadzone przez amerykańską firmę Atara Biotherapeutics zapewniło wgląd w przyczyny stwardnienia rozsianego. Badania skierowane są na wirusa Epsteina-Barr, który od dawna uważany jest za możliwą przyczynę SM. Po przejściu infekcji wirusem, patogeny pozostają w organizmie na całe życie. W badaniu przeszczepiono określone komórki układu odpornościowego, które mają niszczyć te wirusy. U 20 z 24 uczestników badania, którzy mieli SM, objawy ustabilizowały się w wyniku wstrzyknięcia komórek odpornościowych. Odrosła też uszkodzona osłonka dotkniętych chorobą szlaków nerwowych. To, czy wyniki można powtórzyć także w większych grupach pacjentów, musi teraz zostać poddane dalszym badaniom.

Więcej wiadomości na temat stwardnienia rozsianego pochodzi z miasta Vancouver w Kanadzie. Naukowcy z Uniwersytetu Kolumbii Brytyjskiej mają powód, by wierzyć, że dodatek do żywności może hamować stan zapalny i zapobiegać wystąpieniu stwardnienia rozsianego. W eksperymencie z udziałem myszy guma guar, która jest pozyskiwana z ziaren guar, wykazała obiecujące wyniki. Podłożem testów jest obserwacja, że według naukowców nawyki żywieniowe w krajach zachodnich odgrywają ważną rolę w rozwoju stwardnienia rozsianego.. Dieta z gumy guar nie była jeszcze testowana na ludziach. Wyniki eksperymentów na myszach dają jednak nadzieję na opracowanie nowych terapii przeciwko SM.

7. Badania klinicze dotyczące stwardnienia rozsianego – najczęściej zadawane pytania

Jakie badania są prowadzone nad stwardnieniem rozsianym?

Badania nad stwardnieniem rozsianym przyniosły wiele pozytywnych zmian. Niestety, w obecnej sytuacji całkowite wyleczenie SM nie jest możliwe. Niemniej jednak, w ostatnich latach opracowano leki, które mogą znacznie złagodzić przebieg choroby. Obecnie prowadzone są dalsze badania kliniczne, aby sprawdzić, czy nowe metody terapii lub leki mogą jeszcze bardziej zwiększyć szanse na wyleczenie.

Przykładowo, w ramach badania EmBioProMS sprawdza się, czy można zidentyfikować tzw. biomarkery (cechy krwi), które pozwalają na określenie aktywności choroby w stwardnieniu rozsianym we krwi. W ramach współpracy kilku niemieckich szpitali uniwersyteckich, w tym w Ulm, Tybindze, Rostoku i Monachium, oraz różnych szpitali, pacjenci z postępującym SM będą obserwowani przez okres 24 miesięcy.

Inne badania testują skuteczność nowych leków na stwardnienie rozsiane. Na przykład w badaniu CONFIDENCE biorą udział pacjenci, którzy są leczeni lekiem ocrelizumab. Badanie ma trwać dziesięć lat i jest skierowane do osób z rzutowo-remisyjnym i pierwotnie postępującym SM.

W badaniu TREAT-MS monitorowane jest leczenie pacjentów z rzutowo-remisyjnym SM lekiem Lemtrada.

W badaniu B-SHUTTLE badany jest nowy lek na SM - RO7121932 w różnych dawkach. Celem jest określenie bezpieczeństwa i sposobu działania leku w leczeniu stwardnienia rozsianego.

W badaniu EMMA badane jest leczenie nawrotów choroby. W tym celu naukowcy porównują dwie grupy pacjentów, którym w ramach terapii ostrego nawrotu podawano od 2,5 do 5 g kortyzonu. Jedna grupa otrzymuje immunoadsorpcję, w której przeciwciała są wypłukiwane z krwi. Druga grupa jest leczona dalszą całkowitą ilością 10 g kortyzonu. Celem jest udowodnienie, że immunoadsorpcja jest lepsza od leczenia kortyzonem jako tzw. terapia eskalacyjna.

Dlaczego powinienem wziąć udział w badaniu dotyczącym stwardnienia rozsianego?

Badania kliniczne są istotną częścią procesu rozwoju medycyny. Tylko dzięki systematycznej analizie danych klinicznych można opracować bezpieczniejsze i skuteczniejsze leki i terapie na stwardnienie rozsiane. Chociaż obecnie można skutecznie leczyć wiele objawów choroby, nadal istnieje wiele niezaspokojonych potrzeb medycznych. Biorąc udział w badaniu klinicznym dotyczącym stwardnienia rozsianego, wnosisz istotny wkład w badania nad SM. Skorzystasz również z najnowszych metod leczenia i terapii.